Eksperimentalno zdravilo se je izkazalo za obetavno pri zmanjševanju tveganja za razvoj demence, povezane z Alzheimerjevo boleznijo, pri ljudeh, ki so zaradi genetskih mutacij obsojeni na pojav bolezni v zgodnjih letih.
To potrjuje nova mednarodna študija, ki jo je vodila raziskovalna enota Knight Family Dominantly Inherited Alzheimer Network-Trials Unit (DIAN-TU) na Medicinski fakulteti Univerze v Washingtonu. Rezultati prvič v zgodovini kliničnih raziskav nakazujejo, da lahko zgodnje odstranjevanje amiloidnih plakov v možganih, dolgo pred pojavom simptomov, zamakne nastanek Alzheimerjeve demence.
Dolgoletna terapija zmanjšala tveganje za polovico
V raziskavi, objavljeni v reviji The Lancet Neurology, je sodelovalo 73 oseb z redkimi dednimi mutacijami, ki povzročajo prekomerno nastajanje amiloida v možganih, kar skoraj zagotovo vodi v razvoj Alzheimerjeve bolezni v srednjih letih. Pri podskupini 22 udeležencev, ki na začetku raziskave niso imeli kognitivnih težav in so zdravilo prejemali najdlje – povprečno osem let – se je tveganje za pojav simptomov zmanjšalo s 100 % na 50 %.
Novi dokazi v podporo amiloidni hipotezi
Rezultati dodatno podpirajo amiloidno hipotezo Alzheimerjeve bolezni, ki predpostavlja, da je kopičenje amiloidnih plakov v možganih ključni sprožilec bolezni in da bi njihovo odstranjevanje ali preprečevanje nastajanja lahko upočasnilo ali celo preprečilo razvoj simptomov. Vodilni avtor raziskave, dr. Randall J. Bateman, poudarja pomen zgodnjega zdravljenja: »Vsi udeleženci te študije bi se slej ko prej razvili Alzheimerjevo bolezen, a nekateri med njimi še vedno nimajo simptomov. Ne vemo še, kako dolgo bodo ostali brez njih – morda nekaj let, morda desetletja. Naš cilj je jim omogočiti več let zdravega življenja.«
Konec preizkušanja zdravila gantenerumab
Raziskava temelji na študiji DIAN-TU-001, prvi preventivni študiji Alzheimerjeve bolezni na svetu, ki se je začela leta 2012. Medtem ko je zdravilo gantenerumab, ki ga je razvilo podjetje Roche, zmanjšalo raven amiloida v možganih, so leta 2020 raziskovalci ugotovili, da ni bilo takojšnjih koristi pri kognitivnih funkcijah. Zato so nadaljevali odprto raziskavo z višjimi odmerki, a je bila ta leta 2023 prekinjena, ko je proizvajalec opustil nadaljnji razvoj zdravila zaradi neuspeha v fazi 3 kliničnih preskušanj.
Nadaljevanje raziskav z novimi zdravili
Trenutno raziskovalci preizkušajo nova anti-amiloidna zdravila. Večina udeležencev odprte raziskave sedaj prejema zdravilo lecanemab, ki ga je leta 2023 odobrila ameriška Agencija za hrano in zdravila (FDA) za upočasnitev kognitivnega upada pri bolnikih z zgodnjo fazo Alzheimerjeve bolezni. Poleg tega v okviru programa DIAN-TU začenjajo novo raziskavo, ki bo proučevala zdravilo remternetug podjetja Eli Lilly, z namenom preprečevanja bolezni pri posameznikih, starih med 18 in 25 let, ki še nimajo vidnih molekularnih sprememb, povezanih z Alzheimerjevo boleznijo.
Prihodnost preprečevanja Alzheimerjeve bolezni
Strokovnjaki menijo, da bodo izsledki te raziskave pomembni tudi za preprečevanje in zdravljenje pozne oblike Alzheimerjeve bolezni. »Pri obeh oblikah se amiloidni plaki začnejo nabirati v možganih že 20 let pred pojavom prvih simptomov. Če bodo raziskave na osebah s pozno obliko Alzheimerjeve bolezni prinesle podobne rezultate, bi lahko kmalu imeli dostop do preventivnih zdravljenj za splošno populacijo,« je dejal Bateman.
»Morda bomo v prihodnosti lahko preprečili pojav bolezni pri milijonih ljudi po vsem svetu.«
Novinar
