Nova vrste genske terapije je slepemu moškemu omogočila, da ponovno vidi. Moškemu, ki ima genetsko bolezen imenovano pigmentozni retinitis so s pomočjo optogenetske terapije olajšali življenje. Kot navajajo znanstveniki raziskave, objavljene v reviji Nature Medicine, je to ogromen napredek za zdravljenje slepote.
Velik napredek, a pot do uspeha je še dolga
»Vznemirljivo je. Res je lepo videti, da terapija deluje in da od pacientov dobivamo pozitivne rezultate,« je za javnost povedal David Birch, strokovnjak na področju mrežničnih degeneracij.
Strokovnjaki se že več kot desetletje ukvarjajo s problemi, ki jih povzročajo degenerativne spremembe oči. Mednje spada tudi pigmentozni retinitis, pri kateri pride do okvare mrežnice zaradi genetskih okvar in pogosto vodi do popolne slepote. Prav zato so bolniki s temi okvarami na vrhu raziskav z gensko in optogenetsko terapijo. Terapija vključuje uporabo proteina, občutljivega na svetlobo, ki živčno celico spodbudi, da sproži ukaz možganom, ko jo zadane svetloba.
Delno povrnjen vid 58-letnemu moškemu
58-letni moški, ki ima pigmentozni retinitis, je pred posegom lahko videl nekaj svetlobe, ni pa zaznal gibanja in oblik. Po posegu z optogenetsko terpaijo pa moški zazna veliko več svetlobe in vidi obrise predmetov in ljudi. Sam je povedal, da lahko vidi tudi prehod za pešce na cesti. Njegov vid je še vedno močno omejen zato nosi posebna očala, ki pošiljajo svetlobo njegovim očem.
Strokovnjaki na področju so si enotni, da to ni zdravilo za slepoto. »Za zdaj je to le en pacient z dejansko spremembo,« je povedal nevroznanstvenik Botond Roska, ki se z gensko terapijo ukvarja na Inštitutu v Baslu. Po svetu je namreč več ekip, ki se na podoben, a še vedno različen princip genske terapije ukvarja z zdravljenjem slepote. Basel, Paris, Dallas, Pittsburgh in Detroit so med vodilnimi ekipami, ki skušajo z optogenetsko ali gensko terapijo najti napredek na tem področju. Vse ugotovitve in opažanja so zapisali v prispevku v reviji Nature Science.
Kljub temu da to ni zdravilo, pa so vsi še bolj enotni pri dejstvu, da je to velik napredek. Zadovoljni so z napredkom in določenimi rezultati, a čaka jih še dolga pot do uspeha pravijo. »Na to smo čakali več let,« je povedal Zhuo-Hua Pan, oftalmolog in nevroznanstvenik na Univerzi v Detroitu.
Urednik portala Student.si
